3月20日，隨著嘉道CGT制備中心項目簽約落地，又一個細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域的“前沿玩家”在錫布局。思比曼、合佑生生物、泛生子……當(dāng)我們把這些企業(yè)名稱匯聚到一起，一個集干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療、基因診斷、精準(zhǔn)醫(yī)療于一體的CGT產(chǎn)業(yè)鏈拼圖逐漸浮現(xiàn)在眼前，預(yù)示著無錫在“第三次藥物革命”中蓄勢待發(fā)。
“如果20世紀(jì)是藥物治療的時代，那么21世紀(jì)就是細(xì)胞治療的時代。”美國哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長喬治·戴利曾這樣預(yù)言以細(xì)胞與基因治療為代表的“第三次藥物革命”。與傳統(tǒng)藥物不同，CGT不依賴化學(xué)小分子或抗體蛋白的“外部干預(yù)”，而是通過基因修飾、細(xì)胞調(diào)控與再生修復(fù)，從根源上治療疾病，為癌癥、自身免疫病、退行性疾病等治療打開全新的窗口。
長期以來，中國在創(chuàng)新藥研發(fā)中扮演著“跟跑者”的角色，而CGT產(chǎn)業(yè)的崛起帶來了一次“彎道超車”的機(jī)會。無錫正在這波浪潮上全速前行：以臻和科技、泛生子等為代表的精準(zhǔn)醫(yī)療與智慧醫(yī)療企業(yè)，在早癌篩查、細(xì)胞治療、基因診斷等領(lǐng)域已形成明顯優(yōu)勢，目前擁有規(guī)上企業(yè)26家，營收超38.35億元。這組數(shù)字背后，是一個個從實驗室走向臨床的創(chuàng)新故事，是一塊塊集齊完整輪廓的產(chǎn)業(yè)拼圖——無錫正在細(xì)胞治療這條未來賽道上，跑出自己的速度和節(jié)奏。
破繭，從實驗室到病床的“關(guān)鍵一躍”
糖尿病足潰瘍、重度燒傷、深度壓瘡等難愈創(chuàng)面，向來是臨床治療的“硬骨頭”，患者往往面臨長期不愈、截肢的風(fēng)險乃至生命威脅。近日，無錫華泰創(chuàng)新藥技術(shù)研究院公布的最新臨床數(shù)據(jù)，為攻克這一世界性難題注入了全新解法。在臨床試驗中，一名多年來飽受糖尿病足潰瘍困擾的患者，使用新藥治療僅12天，創(chuàng)面大幅縮小，新生組織快速覆蓋，成功實現(xiàn)“保肢愈創(chuàng)”。
患者試用的是華泰研究院歷時五年自主研發(fā)的I類新藥“賦能干細(xì)胞”（IHS002賦能人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液）。它不僅是國內(nèi)首款開展臨床研究的干細(xì)胞藥物，還獲得江蘇省科技重大專項“創(chuàng)新生物藥”支持，即將在國內(nèi)多家醫(yī)院進(jìn)入Ⅱ期臨床。新藥背后的領(lǐng)銜者是歐洲科學(xué)院院士、干細(xì)胞免疫學(xué)領(lǐng)域創(chuàng)立者時玉舫教授。作為全球首個發(fā)現(xiàn)“淋巴細(xì)胞凋亡機(jī)制”的科學(xué)家，時玉舫教授已在免疫與干細(xì)胞研究方面深耕30多年，帶領(lǐng)團(tuán)隊通過特定因子組合刺激，將干細(xì)胞免疫抑制能力提升了超100萬倍。
與此同時，骨關(guān)節(jié)炎細(xì)胞治療領(lǐng)域，無錫也有企業(yè)跑在前列：思比曼生物的在研新藥——異體人源脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液，正開啟軟骨再生新時代。數(shù)月前，新藥的Ⅲ期臨床試驗完成了首例患者入組。“我們將膝關(guān)節(jié)癥狀緩解與結(jié)構(gòu)改善一同作為主要評價指標(biāo)，這是全球首個此類‘雙終點(diǎn)’臨床方案。”公司CMO徐亮博士表示，在已開展的臨床試驗中，新藥展現(xiàn)出良好的安全性和臨床療效。預(yù)計新藥2027年底可獲批上市，填補(bǔ)膝骨關(guān)節(jié)炎退行性病變?nèi)鄙儆行е委煼绞降目瞻住?/p>
深耕干細(xì)胞領(lǐng)域15年，累計投入超10億元，思比曼的核心產(chǎn)品不僅是國內(nèi)首個獲批進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗的膝骨關(guān)節(jié)炎治療干細(xì)胞藥物，更以“全球首個雙終點(diǎn)”創(chuàng)新方案引領(lǐng)行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)。隨著華泰研究院與思比曼等項目推進(jìn)，多款“無錫造”細(xì)胞創(chuàng)新藥將加速走向產(chǎn)業(yè)化，有望惠及全球患者。
崛起，一座“細(xì)胞治療谷”初現(xiàn)雛形
在華泰研究院執(zhí)行院長張振宇看來，“賦能干細(xì)胞”項目的快速推進(jìn)，既是研究院多年來厚積薄發(fā)的結(jié)果，更是無錫生物醫(yī)藥全鏈條布局的生動典范。
值得注意的是，華泰研究院與思比曼都坐落在無錫惠山生命科技產(chǎn)業(yè)園。這個并不算大的園區(qū)，正在悄然成長為長三角CGT產(chǎn)業(yè)的一片高地。“園區(qū)目前已經(jīng)形成了比較成熟的細(xì)胞制藥全鏈條，正聯(lián)合我們及多家機(jī)構(gòu)籌建生物醫(yī)藥創(chuàng)新基金?！睆堈裼钏f的“全鏈條”，正是無錫通過生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)“鏈長制”發(fā)力，統(tǒng)籌研發(fā)、生產(chǎn)、臨床、應(yīng)用，打通“實驗室到病房”關(guān)鍵鏈路的結(jié)果。
走進(jìn)惠山生命科技產(chǎn)業(yè)園，一個干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療、基因診斷、精準(zhǔn)醫(yī)療協(xié)同并進(jìn)的CGT產(chǎn)業(yè)集群已初現(xiàn)雛形，目前集聚相關(guān)企業(yè)10余家。園區(qū)不僅搭建了集研發(fā)、生產(chǎn)、測試、報批于一體的一站式CTDMO服務(wù)平臺，還專門建設(shè)了一個公共儀器服務(wù)平臺，配置近170臺高端實驗設(shè)備，覆蓋細(xì)胞分選、蛋白純化、基因測序、病理分析等全流程研發(fā)需求。企業(yè)無需走出園區(qū)，就可以直接共享頂尖研發(fā)硬件，每年獲得超2萬次專業(yè)技術(shù)服務(wù)，大幅降低早期投入成本。
資本的嗅覺最為敏銳。園區(qū)所在的惠山經(jīng)開區(qū)設(shè)有總規(guī)模32億元的生物醫(yī)藥專項基金，以及超10億元規(guī)模的惠開錫創(chuàng)戰(zhàn)新基金。更值得關(guān)注的是，由錫創(chuàng)投、惠山區(qū)國資、嘉道資本聯(lián)合發(fā)起的總規(guī)模15億元的嘉道QFLP基金新近落地。資本的匯聚，將為CGT產(chǎn)業(yè)集群的加速集聚注入強(qiáng)勁動能。
以細(xì)胞治療為核心引擎，惠山經(jīng)開區(qū)亮出了“細(xì)胞治療谷”的建設(shè)目標(biāo)?；萆缴萍籍a(chǎn)業(yè)園總經(jīng)理陳軼鈞透露，未來3至5年，園區(qū)計劃引進(jìn)培育1至2家本土CGT上市公司，推動2至3個干細(xì)胞或基因治療創(chuàng)新藥獲批上市，力爭成為長三角地區(qū)CGT產(chǎn)業(yè)的重要集聚地。
匯流，打通產(chǎn)業(yè)化的“最后一百米”
細(xì)胞治療的終極價值，在于惠及患者。而要打通從源頭創(chuàng)新到產(chǎn)業(yè)化落地的“最后一百米”，離不開科研、臨床與應(yīng)用的深度融合、協(xié)同發(fā)力。
今年年初，一場跨越國界的簽約落地?zé)o錫：瑞金醫(yī)院長三角健康研究院與百吉生物醫(yī)藥正式攜手合作?？偛课挥谛录悠碌陌偌?，是全球領(lǐng)先的實體瘤治療領(lǐng)域原研藥開發(fā)企業(yè)，也是全球唯一在CAR-T及TIL領(lǐng)域均獲中美臨床批件的細(xì)胞治療公司。此次合作，不僅是國際企業(yè)落戶的序幕，也是新型研發(fā)機(jī)構(gòu)與科創(chuàng)企業(yè)的牽手，雙方將共建研發(fā)實驗室，加速創(chuàng)新藥物的研發(fā)與轉(zhuǎn)化。
如果說百吉生物的落戶是“引進(jìn)來”，那么本土應(yīng)用的拓展則需要“沉下去”。近日，無錫海吉亞醫(yī)院宣布，將重點(diǎn)牽手博雅干細(xì)胞，依托企業(yè)在干細(xì)胞及免疫細(xì)胞技術(shù)領(lǐng)域的創(chuàng)新成果，開展臨床針對性治療研究，推動前沿技術(shù)真正落地臨床一線。
就在幾天前，又一塊關(guān)鍵拼圖悄然歸位。3月18日，楷拓生物與無錫高新區(qū)簽約，將在錫設(shè)立國際業(yè)務(wù)創(chuàng)新研發(fā)中心。作為一家專注為全球基因細(xì)胞治療藥物與核酸藥物提供全產(chǎn)業(yè)鏈一站式CRDMO服務(wù)的創(chuàng)新科技公司，楷拓生物的到來，意味著無錫的CGT企業(yè)從“實驗室想法”到“產(chǎn)業(yè)化產(chǎn)品”的每一步，都能在家門口找到專業(yè)支持。
產(chǎn)業(yè)閉環(huán)的構(gòu)建，還需要上游供應(yīng)鏈的自主可控。近期，國內(nèi)領(lǐng)先的CGT及生物藥一站式解決方案供應(yīng)商合佑生生物落地?zé)o錫精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)園。依托自主研發(fā)平臺，合佑生生物已建起“樣本服務(wù)—特色產(chǎn)品—技術(shù)服務(wù)平臺”業(yè)務(wù)閉環(huán)，核心產(chǎn)品包括原代免疫細(xì)胞、干細(xì)胞、肝細(xì)胞等，多款產(chǎn)品與服務(wù)打破了國外壟斷，為無錫乃至全國的CGT企業(yè)提供堅實的上游支撐。
至此，一幅完整的無錫CGT產(chǎn)業(yè)版圖清晰呈現(xiàn)：華泰研究院、思比曼等領(lǐng)跑源頭創(chuàng)新，惠山“細(xì)胞治療谷”等地聚攏產(chǎn)業(yè)生態(tài)，瑞金與百吉、海吉亞與博雅等合作串起科研轉(zhuǎn)化，楷拓生物、合佑生生物等筑牢上游供應(yīng)鏈。從實驗室到病床，從研發(fā)先鋒到應(yīng)用熱土，無錫正在用實實在在的行動，打通細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化的“最后一百米”，迎接生物醫(yī)藥的下一個黃金十年。
