國內(nèi)首個CAR―T療法臨床試驗獲批

南京公司書寫細胞治療行業(yè)傳奇

長三角城市網(wǎng)訊 會議現(xiàn)場大屏幕上，一對美國夫婦在照片上笑得一臉陽光。外人很難想象，就在去年初，照片中的男子還被診斷為復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤中晚期，全身擴散，被美國醫(yī)生判斷生命只剩3個月。抱著試試看的心理，他來到南京參與細胞療法試驗，如今他已經(jīng)無病生存7個月，重新享受著滑雪、爬山、游泳帶來的人生樂趣。

4月3日，國家衛(wèi)生健康委員會、中國食品藥品檢定研究院在江寧高新區(qū)生命科技小鎮(zhèn)，召開國家“十三五”重大專項新藥創(chuàng)制專項研發(fā)研討會，3位院士、9家細胞療法研發(fā)企業(yè)分享自己的最新成果。美國患者是南京傳奇生物科技有限公司的臨床試驗對象，該公司針對多發(fā)性骨髓瘤研發(fā)的細胞療法（CAR―T），已于近日收到由國家食品藥品監(jiān)督管理局授出的臨床試驗批件。這是國內(nèi)首個CAR―T療法臨床試驗獲批，掀開中國細胞治療行業(yè)里程碑式的一頁。

用病人自己的細胞治療癌癥，美國患者飛抵南京求救

多發(fā)性骨髓瘤是血液系統(tǒng)發(fā)病率第二的常見惡性腫瘤，目前無法完全治愈，病人每年為維持生命需花費數(shù)十萬元。我國目前約有20萬名患者，每年還新增至少6萬例，大多數(shù)患者生存期僅3―5年。

本文開頭提到的美國患者是幸運的。去年6月5日，他的主治醫(yī)生在芝加哥參加世界頂級腫瘤學學術(shù)會議――2017美國臨床腫瘤學會年會。在這個會上，南京傳奇生物科技有限公司首席科學官范曉虎博士發(fā)布其震驚醫(yī)學界的成果――其針對多發(fā)性骨髓瘤自主研發(fā)的細胞療法，參與治療超過一年的25位患者，客觀緩解率達96%，被業(yè)內(nèi)譽為行業(yè)“黑馬”。

患者的美國主治醫(yī)生聯(lián)系到南京傳奇。很快，患者住進江蘇省人民醫(yī)院接受臨床試驗。奇跡發(fā)生了，僅一個月這位患者就病情緩解；兩個月后，即便用最敏感的醫(yī)療檢測設(shè)備都檢測不到癌細胞。目前，這個患者已經(jīng)無病生存7個月。

“擊潰”他身上多發(fā)性骨髓瘤的，是學名為“CAR―T”的細胞療法。簡單來說，就是用患者自己的細胞治療癌癥。原理是從病人身上分離出T淋巴細胞，然后用基因工程技術(shù)，賦予T細胞識別特定腫瘤細胞、特異殺死該種腫瘤細胞的能力，最后通過自體輸回病人體內(nèi)。

聯(lián)手強生開拓海外市場，希望將低價產(chǎn)品留給中國

傳奇公司的研究成果在國際上濺起“水花”，美國強生公司聞訊而來。經(jīng)過談判，南京傳奇和強生簽訂了數(shù)十億美元的全球商業(yè)轉(zhuǎn)化合作協(xié)議。研發(fā)是“燒錢”的，強生將為南京傳奇注入資金。根據(jù)約定，兩家聯(lián)手開發(fā)海外市場，商業(yè)權(quán)益對等，而對中國市場，南京傳奇占據(jù)主動權(quán)，保留70%權(quán)益。

細胞療法費用高昂，由于每次都得從病人身上提取細胞進行制備，無法批量生產(chǎn)，成本居高不下。在國外，細胞療法治療成本在300萬元人民幣，加上住院等費用，五六百萬元才可能“救命”。

“在中國，考慮到中國國情，我們會壓低成本。我們的策略是依賴海外市場維持公司運營，并不一定要在中國市場獲利。”范曉虎說。他樂觀估計，最快明年年中或年底，項目將獲得商業(yè)化批準，很可能是中國第一個商業(yè)化的細胞療法產(chǎn)品，也可能是全球首個多發(fā)性骨髓瘤的細胞療法產(chǎn)品。

以創(chuàng)新為支點，推動“中國制造”彎道超越

在研討會上，科濟生物醫(yī)藥（上海）科技有限公司負責人李宗海說：“我們要做的是改變‘中國制造’形象的事?！?/p>

專家透露，國際醫(yī)藥界對“中國制造”貼的標簽是“仿制藥大國”，創(chuàng)新藥落后。但其實近幾年，國內(nèi)雨后春筍般出現(xiàn)了一批愿意承擔風險、敢于投入、專注高科技研發(fā)的生物企業(yè)。

當前，中國醫(yī)藥企業(yè)在CAR―T療法的臨床研究上處于全球第一梯隊，目前登記開展CAR―T臨床研究項目超過百余項，數(shù)量上超過歐洲，僅次于美國。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前國家食品藥品監(jiān)督管理局已受理了15個CAR―T細胞治療臨床申請。但從審批進程看，目前僅南京傳奇已完成技術(shù)審評。

范曉虎作為海歸專家，對此也深有感觸：“最近美國發(fā)動貿(mào)易摩擦，把醫(yī)療作為很重要的領(lǐng)域。雖然美國是以知識產(chǎn)權(quán)為名設(shè)立貿(mào)易壁壘，其實也是擔心中國生物醫(yī)藥企業(yè)崛起。這從一個側(cè)面表明，中國原創(chuàng)生物醫(yī)藥有了很高國際地位。相信接下來十年，是中國醫(yī)療技術(shù)的黃金十年?！?/p>

會上，參與匯報的企業(yè)研究方向涉及血液病、實體瘤、HIV等，中國工程院院士桑國衛(wèi)對企業(yè)們?nèi)〉玫某煽儽硎菊J可，并對中國企業(yè)依靠創(chuàng)新實現(xiàn)在生物領(lǐng)域的“彎道超車”表示期許。 據(jù)悉，目前我國設(shè)立了16個國家科技重大專項。國家衛(wèi)健委科教司司長楊青透露：“為加快國內(nèi)CAR―T研究進程，重大新藥創(chuàng)制科技重大專項高度重視藥物新技術(shù)的發(fā)展，近幾年我國已對多個CAR―T項目進行了支持?！?/p>

本報通訊員 陳晨 郭芳 本報記者 張希