??在我國，罕見病患者群體規(guī)模龐大，超2000萬名患者正面臨治療成本高、藥物可及性差等諸多困境。今年進博會現(xiàn)場，眾多跨國藥企攜罕見病藥物亮相，引發(fā)廣泛關(guān)注。11月9日，第八屆進博會上海會議“從‘有藥可用’到‘優(yōu)藥可及’：罕見病立法和產(chǎn)業(yè)的地方實踐”主題活動舉行，各界專家、學(xué)者齊聚一堂，圍繞罕見病立法展開深入探討。

??多方合作，共促“優(yōu)藥可及”

??此次論壇是本屆進博會上海會議“開放中國與上海實踐”的配套主題活動。我國罕見病患者長期處于“境外有藥、境內(nèi)無藥”以及“有藥無?！钡碾p重困境之中。蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方指出，國家層面亟須出臺專門的罕見病法律，以此提升診療水平、激勵藥物研發(fā)并構(gòu)建可持續(xù)的支付機制。他還提出了“中國罕見病立法九大倡議”，為立法工作提供了極具價值的參考。

??上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心康琦從價值維度分析，罕見病不僅是重大的民生問題，更是驅(qū)動生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新、培育新質(zhì)生產(chǎn)力的戰(zhàn)略支點。全球“孤兒藥”市場年復(fù)合增長率超過12%，而我國醫(yī)保目錄雖已納入百余種罕見病用藥，但整體支出占比仍不足0.6%，支付保障空間巨大。他建議加快建立國家級罕見病行動計劃與專項基金，支持罕見病醫(yī)藥相關(guān)創(chuàng)新研究，促進罕見病防治事業(yè)與產(chǎn)業(yè)協(xié)同發(fā)展。

??活動現(xiàn)場，產(chǎn)業(yè)專家在呼吁審評審批、醫(yī)保準入等激勵舉措的同時，著重強調(diào)企業(yè)應(yīng)承擔合理定價與穩(wěn)定供應(yīng)的責(zé)任。各方一致認為，唯有構(gòu)建多方參與、風(fēng)險共擔、利益共享的協(xié)同生態(tài)，才能真正實現(xiàn)“優(yōu)藥可及”的目標。

??浦東“試驗田”，探索立法創(chuàng)新

??浦東作為改革開放的前沿陣地，依托生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚優(yōu)勢，持續(xù)探索罕見病醫(yī)藥領(lǐng)域的立法創(chuàng)新。浦東外商投資企業(yè)協(xié)會于2023年啟動“罕見病醫(yī)藥領(lǐng)域立法需求調(diào)研”，目前已組織十余場專題座談會和專家咨詢會，廣泛吸納患者組織、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)及其他省市的經(jīng)驗與建議。

??在調(diào)研過程中，協(xié)會發(fā)現(xiàn)“罕見病生態(tài)建設(shè)”突破的關(guān)鍵在于激發(fā)企業(yè)創(chuàng)新活力、提升醫(yī)療機構(gòu)積極性、構(gòu)建可持續(xù)保障機制。協(xié)會相關(guān)負責(zé)人建議，依托東方樞紐建立境外藥品特殊引進機制，打造罕見病藥品引進先行區(qū)；支持臨床研究與醫(yī)企協(xié)作，推動數(shù)據(jù)開放共享；聯(lián)動市級層面設(shè)立罕見病專項基金，探索創(chuàng)新支付方式，進一步加強罕見病基礎(chǔ)醫(yī)療服務(wù)與國際醫(yī)療平臺建設(shè)。

??值得一提的是，浦東罕見病立法項目于2023年10月被納入上海市人大常委會五年立法規(guī)劃調(diào)研項目。全國政協(xié)常委、上海市人大常委會原副主任、新華醫(yī)院兒科專家蔡威教授特別倡議，浦東應(yīng)充分發(fā)揮立法優(yōu)勢，率先落實罕見病相關(guān)政策，成為罕見病用藥與診療政策創(chuàng)新的“試驗田”，讓患者能夠獲得可用之藥以及便捷的醫(yī)療服務(wù)。

??小貼士

??“孤兒藥”又稱為罕見藥，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注該類藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。