日本科研人員新近發(fā)現(xiàn)，小鼠體內(nèi)一種核糖核酸(RNA)能阻止異常的脫氧核糖核酸(DNA)序列中遺傳信息的轉(zhuǎn)錄過程，也就是說小鼠在進化過程中自身攜帶基因治療“藥物”。

　　參與研究的日本北海道大學(xué)、熊本大學(xué)等機構(gòu)14日聯(lián)合發(fā)布的新聞公報說，DNA攜帶的遺傳信息首先要轉(zhuǎn)錄到信使核糖核酸(mRNA)，再由mRNA攜帶遺傳信息指導(dǎo)蛋白質(zhì)合成。在此過程中，如果有錯誤的DNA序列被轉(zhuǎn)錄，就不能生成正常的mRNA，也由此會導(dǎo)致一些遺傳疾病。

　　小鼠體內(nèi)存在許多可能導(dǎo)致遺傳疾病的DNA序列，但小鼠卻似乎依靠某種機制避免了這些序列進入mRNA。此次新研究發(fā)現(xiàn)，這種機制就是此前由日本科研人員發(fā)現(xiàn)的小鼠、倉鼠等小型嚙齒類動物所特有的一種非編碼RNA——4.5SHRNA。

　　先前研究人員對這種RNA的功能尚不了解。在本次研究中，科研人員使用基因組編輯技術(shù)培養(yǎng)出體內(nèi)沒有4.5SHRNA的實驗鼠。測序結(jié)果顯示，它們的mRNA中有許多異常序列，這些異常序列在野生小鼠的mRNA中無法找到。

　　經(jīng)深入研究，科研人員發(fā)現(xiàn)，4.5SHRNA由兩個模塊構(gòu)成，其中一個起到發(fā)現(xiàn)異常DNA序列的感應(yīng)器的功能，另一個負(fù)責(zé)防止這種異常序列進入mRNA。

　　公報說，可以說小鼠自己產(chǎn)生了4.5SHRNA——這種阻止異常的DNA序列中遺傳信息轉(zhuǎn)錄過程的基因治療“藥物”。研究人員期待能將這種自我防御機制應(yīng)用于人類遺傳病的治療。該研究日前發(fā)表在美國期刊《分子細(xì)胞》上。